Medicamento à base de givinostate é indicado para pacientes a partir dos seis anos e busca retardar a perda da função motora causada pela doença genética rara. Aprovação não significa incorporação automática ao SUS.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou no Brasil o Duvyzat (givinostate), novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e progressiva que provoca perda de força muscular.
A autorização foi publicada no Diário Oficial da União em 13 de agosto de 2026 e já está em vigor. O medicamento é indicado para pacientes a partir dos seis anos de idade e deve ser utilizado em conjunto com corticosteroides. (UOL Notícias)
O registro representa a chegada de uma nova alternativa farmacológica para uma condição que não tem cura e que pode comprometer progressivamente a mobilidade e, em fases mais avançadas, as funções respiratória e cardíaca.
Como funciona o Duvyzat?
O princípio ativo do medicamento é o givinostate, classificado como inibidor de histona desacetilase.
Sua atuação interfere em processos celulares associados à deterioração dos músculos. O objetivo não é corrigir a alteração genética responsável pela doença nem curar a distrofia, mas reduzir a velocidade de progressão da perda muscular. (Folha de S.Paulo)
O Duvyzat é apresentado como uma suspensão líquida administrada por via oral. O tratamento prevê duas doses diárias, enquanto a quantidade utilizada depende do peso corporal e da avaliação médica individual.
Estudos mostraram menor perda da capacidade motora
A aprovação brasileira foi sustentada por estudos clínicos que avaliaram a evolução da capacidade motora dos pacientes.
Um dos principais parâmetros analisados foi o tempo necessário para subir quatro degraus. Os pacientes tratados com givinostate apresentaram menor deterioração funcional em comparação com aqueles que receberam somente o tratamento padrão com corticosteroides. (UOL Notícias)
Isso não significa recuperação completa da função muscular. O benefício esperado está relacionado principalmente a retardar a progressão da doença e preservar determinadas capacidades motoras por mais tempo.
O que é a distrofia muscular de Duchenne?
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética causada por alterações que impedem a produção adequada da distrofina, proteína essencial para a estabilidade das células musculares.
Sem quantidade suficiente dessa proteína, as fibras musculares tornam-se mais vulneráveis a danos. Ao longo dos anos, ocorre perda progressiva de tecido muscular funcional.
Os primeiros sinais geralmente aparecem durante a infância. Dificuldade para correr, saltar ou levantar-se do chão e quedas frequentes podem estar entre as manifestações iniciais.
A progressão também pode comprometer músculos responsáveis pela respiração e o músculo cardíaco, tornando necessário acompanhamento médico multidisciplinar durante toda a evolução da doença. (UOL Notícias)
Tratamento não substitui os corticosteroides
Um ponto importante da aprovação é que o Duvyzat não foi autorizado para simplesmente substituir o tratamento convencional.
A indicação prevê seu uso em conjunto com corticosteroides. Esses medicamentos continuam desempenhando papel importante no manejo da doença e são utilizados para ajudar a preservar a força e a função muscular.
Assim, o givinostate passa a funcionar como mais uma ferramenta dentro do tratamento, e não como uma terapia isolada capaz de eliminar a doença.
Quais são os possíveis efeitos adversos?
Como qualquer medicamento, o Duvyzat apresenta riscos e exige acompanhamento profissional.
Entre os efeitos adversos relatados estão diarreia, dor abdominal, náuseas, vômitos, febre, redução da quantidade de plaquetas e aumento dos triglicerídeos.
Há ainda necessidade de atenção a possíveis alterações do ritmo cardíaco. Por isso, determinadas condições cardíacas exigem avaliação cuidadosa antes e durante o tratamento. (Folha de S.Paulo)
O acompanhamento periódico também permite identificar alterações laboratoriais que possam exigir ajustes ou até interrupção da terapia.
Anvisa exige acompanhamento de longo prazo
Apesar dos resultados que sustentaram a aprovação, ainda existem questões sobre os efeitos do tratamento durante períodos prolongados.
Por esse motivo, segundo informações divulgadas após a decisão, a Anvisa condicionou o registro à assinatura de um Termo de Compromisso com a empresa responsável.
O mecanismo permitirá a continuidade da coleta de dados sobre segurança e eficácia à medida que um número maior de pacientes utilizar o medicamento. (Folha de S.Paulo)
Esse acompanhamento é particularmente relevante para terapias destinadas a doenças raras, nas quais a quantidade de pacientes disponível para os estudos pode ser limitada.
Aprovação não significa distribuição imediata pelo SUS
Outro ponto fundamental é diferenciar registro sanitário de incorporação ao Sistema Único de Saúde.
A aprovação da Anvisa permite que o medicamento avance para sua disponibilização comercial no país, mas isso não significa que ele passará automaticamente a ser oferecido gratuitamente pelo SUS.
Para uma eventual incorporação ao sistema público, será necessária uma avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). A análise considera evidências científicas, benefícios clínicos, segurança e aspectos econômicos da tecnologia. (Folha de S.Paulo)
Preço ainda precisa ser definido
Também existe uma etapa regulatória antes da comercialização.
A empresa responsável deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo permitido no Brasil.
Somente depois desse processo será possível ter uma visão mais clara do custo do tratamento no mercado brasileiro. Segundo as informações divulgadas sobre a aprovação, o produto deverá ser disponibilizado comercialmente dentro do prazo regulatório estabelecido após o registro. (Folha de S.Paulo)
Medicamento já recebeu autorizações internacionais
O givinostate não é uma terapia restrita ao mercado brasileiro. O medicamento já recebeu autorizações regulatórias em outros mercados, incluindo Estados Unidos, Reino Unido e União Europeia. (Folha de S.Paulo)
A chegada ao Brasil amplia, portanto, as alternativas disponíveis para médicos, pacientes e famílias que convivem com a distrofia muscular de Duchenne.
Ainda assim, o tratamento precisa ser acompanhado por especialistas, especialmente diante dos possíveis efeitos adversos e da necessidade de exames periódicos.
Nova alternativa para uma doença sem cura
A aprovação do Duvyzat representa um avanço principalmente porque adiciona uma nova estratégia para retardar a deterioração funcional, um dos principais desafios enfrentados pelos pacientes com Duchenne.
Não se trata de uma cura e os resultados podem variar entre os pacientes. O tratamento também não elimina a necessidade de corticosteroides, fisioterapia e acompanhamento cardíaco, respiratório e multidisciplinar.
A decisão da Anvisa, porém, amplia o arsenal terapêutico disponível no país para uma doença rara que provoca consequências significativas desde a infância.
Os próximos passos serão importantes para determinar quando o medicamento chegará efetivamente ao mercado brasileiro, qual será seu preço e se futuramente poderá ser avaliado para incorporação ao SUS. (UOL Notícias)
Fontes: reportagem sobre a aprovação publicada em 13 de agosto de 2026 pelo UOL e informações complementares sobre indicação, segurança, comercialização e eventual incorporação ao SUS publicadas pela Folha de S.Paulo.